tyc234cc太阳医药经济信息2019年第7期

时间：2019-01-11

2019年第7期（总第278期） 2019年1月11日

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目        录

【宏观经济】全球经济下行风险加大 期待政策转向

【医药新政】国家卫健委：谈判抗癌药使用超60万盒 患者用药负担持续减轻 

【医疗新政】四川：深化审评审批体制改革 鼓励药品医疗器械创新

【科研前沿】遗传因素或会影响维生素E对癌症风险的效应

【重点新药】安进创新骨质疏松药全球首获批 显著降低骨折风险

【药企动态】

普利制药：业绩快速增长符合预期 2019年期待新品种放量

蓝鸟生物公布全球首个基因疗法5年支付方案

 

【宏观经济】

全球经济下行风险加大 期待政策转向

世界银行日前发布最新一期《全球经济展望》报告，下调了2019年和2020年的全球经济增长预期。发达经济体下行风险似乎更大。

报告下调了发达经济体2019年和2020年的经济增速预期，新兴市场和发展中经济体2019年经济增速则与2018年持平，2020年将上升0.3%。

原因是贸易紧张局势、金融市场动荡和一些新兴市场遭遇货币挑战等一系列问题不断恶化。

美国挑起贸易争端的负面效应正在释放。在关税和加息双重作用下，不少投资者对美国经济增长的信心出现动摇。

中美经贸摩擦给世界其他经济体带来的影响也开始显现。作为欧洲经济的火车头，德国经济增长已连续保持了9年，但经贸摩擦也有可能让德国经济“踩刹车”。德国联邦统计局数据显示，2018年11月份工业订单下滑1%，降幅远大于预估的0.4%，这一消息引发外界对德国经济失速的担忧。

　前景仍有可能改善，美联储更趋向平稳的政策将给市场带来稳定预期。一些打压全球经济活动的贸易纠纷也有望得到解决。如果经济企稳且贸易战消退，经济增长的抗风险能力将提高。

（tyc234cc太阳医药经济信息中心据经济日报整理）

【医药新政】

国家卫健委：谈判抗癌药使用超60万盒 患者用药负担持续减轻

1月10日，国家卫生健康委员会在北京召开新闻发布会，我国已使用经国家谈判的抗癌药物超过60万盒，癌症患者的用药负担进一步减轻。

癌症是威胁我国人民健康的主要“杀手”之一，但在使用抗癌药方面，我国仍较为落后。由于国外抗癌药研发日新月异，我国仿制药的速度远远不及国外新药研发速度，我国尚缺乏有效治疗癌症的创新药和好药，国外新药进入我国市场需要较长的“滞留”周期等诸多原因，导致国内抗癌药“灰色产业链”盛行，患者不得不花费高价以换取抗癌药。随着对抗癌药需求的日益增加，患者普遍希望在能力范围内用上有效的抗癌药物。

事实上，2018年10月，阿扎胞苷等17种抗癌药纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2017年版）》。这17种药品均为临床必需、疗效确切、参保人员需求迫切的肿瘤治疗药品，涉及非小细胞肺癌、肾癌、结直肠癌、淋巴瘤等多个癌种。

为了确保医院能够引进抗癌药、患者能够用得上这些抗癌药，国家卫健委按照要求研究相关措施，制定了一系列措施促进抗癌药降价保供进医院。第一，把临床急需的癌症防治用药纳入国家基本用药目录，以优先配备使用癌症防治药品需求为导向，2018版国家基本药物目录增加了12种抗肿瘤新药和丙肝的治疗药物。第二，研究制定一系列癌症治疗的临床路径和用药指南，明确了对新型抗肿瘤药物在病理、特护用药等方面的指导要求。第三，多部门研究完善抗癌药物配备使用的管理政策。

在医疗机构使用方面，国家卫健委对供应保障和合理使用药物提出了要求。2018年10月，国家卫健委下发《关于做好17种国家医保谈判抗癌药配备使用工作的通知》，要求有登记肿瘤科的三级综合医院和各级肿瘤专科医院，根据临床需求及时配备谈判药品，而且要求每周要报送采购和使用进展。

截至1月3日，全国31个省份和新疆生产建设兵团共1386家医院，绝大部分都根据需要采购了谈判的抗癌药，已经使用了60多万盒，减轻了癌症患者的用药负担。

未来国家卫健委将坚持以人民健康为主心，继续指导医疗机构加强谈判药物配备，并且通过落实各类肿瘤诊疗指南和临床应用指导原则以及医嘱审核和综合点评等要求，来提高合理用药和肿瘤诊疗质量。

（tyc234cc太阳医药经济信息中心据经济日报-中国经济网整理）

【医疗新政】

四川：深化审评审批体制改革 鼓励药品医疗器械创新

近日，四川省委办公厅、省政府办公厅印发了《关于深化审评审批体制改革鼓励药品医疗器械创新的实施意见》，推动药品医疗器械产业创新发展，切实保障人民群众用药、用医疗器械安全有效。

《意见》指出，各地、各有关部门要充分认识深化审评审批制度改革、鼓励药品医疗器械创新的重要性必要性，高度重视药品医疗器械审评审批改革和创新工作，依法履职，抓好任务落实，把好从实验室到医院的每一道关口。

明确多项重要工作任务，提出要推进临床试验管理改革，增加药物、医疗器械临床试验机构数量，加快建设国际先进、国内领先的临床试验机构，鼓励临床试验机构积极参与国际多中心临床试验、对接国际规则。

加快创新药品医疗器械审评审批，建立以审评为主导、检查检验为支撑的技术审评体系，建立创新医疗器械特别审评审批通道，对获得国家、省药监部门认定的创新医疗器械、临床急需医疗器械，给予优先审评审批。要提升仿制药质量和疗效，加强仿制药技术攻关，加大对仿制药原辅料、处方和工艺的研究，实现仿制药质量和疗效与原研药一致，此外，要建立覆盖仿制药全生命周期的质量管理和追溯制度，加强研发、生产、流通及使用过程中的监督检查，加强不良反应监测和抽样检验。

落实上市许可持有人的主体责任，上市许可持有人对药品医疗器械研究开发、临床试验、生产制造、销售配送、不良反应和不良事件报告等承担全部法律责任。要完善药品医疗器械档案，建立省内药品医疗器械档案，公开限制类、鼓励类药品医疗器械目录，引导创仿者有序申请，科学合理制定研发和申报计划。要健全审评质量控制体系，组建专业的药品医疗器械审评团队，加强药品医疗器械质量安全的风险研判，严格高风险药品医疗器械审评审批。要全面落实监督检查责任，加大飞行检查力度，对检查发现的问题和隐患，应依法依规严肃查处并及时采取风险控制措施，及时向社会公开检查和处罚结果，同时建立打假溯源机制，为假药的追踪溯源提供线索。

明确系列保障措施，强调要加强部门协作，其中，省药监局要发挥牵头作用，抓好改革创新具体实施，协调推进任务落实。要加强能力建设，推动落实药品医疗器械审评审批的机构、人员和经费，充实技术审评力量，同时要加快建成一流的省级医疗器械审评检查机构，积极争取将药品医疗器械审评检查纳入政府购买服务范围，提供规范高效审评服务。

（tyc234cc太阳医药经济信息中心据四川日报整理）

【科研前沿】

遗传因素或会影响维生素E对癌症风险的效应

近日，来自布莱根妇女医院的科学家们通过研究发现，遗传变异或会影响维生素补充剂给机体带来的效应，影响人群的患病风险。

研究者通过研究调查摄入维生素E补充剂是否会影响个体的患癌风险，他们发现，基因COMT（儿茶酚-o-甲基转移酶）的遗传变异或会影响维生素E增加或降低个体的患癌风险。研究者Kathryn Hall博士表示，观察性研究发现，摄入维生素E会给机体带来效益，而且对动物模型进行研究也能观察到维生素E所带来的保护性效应，然而当进行安慰剂对照临床试验时，研究者却并未发现维生素E的效应；也就是说维生素E压根儿没有发挥作用，不同的结果或许与个体机体的遗传变异直接相关。

多种通路或能将COMT与机体加工维生素E的方式相关联起来，此前研究者发现，COMT的遗传差异或能修饰维生素E对个体心血管疾病风险的效应。最广泛研究的三种COMT突变体包括：met/met， val/met和val/胜利al，相比携带met/met的个体而言，携带val/胜利al的个体机体COMT的酶活性是前者的3-4倍。

研究者对临床试验中女性人群的癌症发病率进行了分析，他们发现，在研究期间，对于服用维生素E并携带met/met突变的个体而言，其总的患癌风险率会明显下降14%左右，而携带val/胜利al的个体患癌的风险则会增加15%。随后研究者通过进行第二组研究证实了上述研究结果。

这项研究中，研究人员还分析了参与者癌症亚型的发生率，比如乳腺癌、肺癌、子宫癌和结直肠癌等，结果再总的癌症发生率上发现了类似的趋势。最后研究者Hall说道，目前我们很难发现明显的基因-药物互作关系，后期我们还需要进行更为深入的研究来阐明哪一类癌症会受到明显影响，并阐明其中所涉及的分子机制。

（tyc234cc太阳医药经济信息中心据生物谷整理）

【重点新药】

安进创新骨质疏松药全球首获批 显著降低骨折风险

近日，安进（Amgen）和优时比（UCB）宣布，其联合开发的用于治疗高骨折风险的骨质疏松症新药Evenity（romosozumab），已获得日本厚生劳动省颁发的上市许可。值得一提的是，这是Evenity在全球获得的首个上市许可。目前FDA和EMA（欧洲药品管理局）也正在审核Evenity的上市申请。Evenity在日本的开发由Amgen Astellas BioPharma（AABP）领导。AABP是Amgen与安斯泰来（Astellas Pharma）创建的合资企业，总部位于东京。

骨质疏松症是一种由骨骼密度和质量下降引起的疾病。人体的骨头是不断变化的活组织。名为“骨重建”的过程为：破骨细胞溶解骨基质，而成骨细胞则能积累骨基质。对于骨质疏松症患者来说，骨质溶解流失超过了新骨生长的速度，导致骨骼变得多孔脆弱，进而发生骨折的风险大大增加。

Evenity是一款单抗药物，可抑制骨硬化蛋白（sclerostin）的活性，从而同时加速骨形成并减少骨吸收。骨硬化蛋白是一种分泌性糖蛋白。体内研究证明，骨硬化蛋白特异性地表达于骨细胞（osteocyte）中，并抑制成骨细胞的骨形成。通过拮抗骨硬化蛋白可以缓解骨质疏松的症状，这为临床治疗骨质疏松等疾病提供了新思路与新方法。

此次批准是基于3项关键临床3期试验的结果上做出的。FRAME是一项多中心、国际性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究试验，在7180名绝经后骨质疏松症女性患者中开展。患者随机分配接受Evenity（210 mg）或安慰剂治疗12个月，随后接受为期12个月的denosumab（地诺单抗）治疗。地诺单抗是安进已上市的一款骨质疏松症药物。FRAME试验旨在评估，分别在12个月和24个月时，Evenity对降低新发椎体骨折风险的有效性以及安全性。

（tyc234cc太阳医药经济信息中心据药明康德整理）

【药企动态】

普利制药：业绩快速增长符合预期 2019年期待新品种放量

普利制药发布2018年度业绩预告，预计实现归母净利润1.67-1.82亿元，同比增长70%-85%。

2018年公司预计实现归母净利润1.67-182亿元，同比增长70%-85%，其中非经常性损益1242万元，基本与2017年相近，主业增长强劲。单季度来看，Q4实现净利润4662-6138万元，同比增长23.06%-97.33%。我们预计全年的业绩高增长主要得益于现有国内口服制剂快速增长，注射剂新品种阿奇霉素、更昔洛韦钠等开始放量。海外市场方面，由于较多产品于2018年下半年在美国获批，目前尚未开始大量贡献业绩。我们预计，凭借已经获批的注射剂产品，以及未来持续的产品获批，2019年海外市场有望发力，而国内经过一年的市场导入，2019年有望加速放量。

公司制剂出口差异化定位注射剂市场，且与美国核心分销商建立长期良好的深度合作关系；2018年以来，产品获批明显加速，左乙拉西坦、阿奇霉素、更昔洛韦钠和伏立康唑4个品种先后在美获批。后续包括依替巴肽、比伐卢定、硝普钠、万古霉素等注射剂品种均已提上日程，预计2019年有5个左右产品在美获批，未来2-3年将有数十个产品在欧美上市。国内方面，一致性评价的“转报”路径已非常明确，注射用阿奇霉素和更昔洛韦钠凭借欧美官方认证纳入优先审评，并快速在国内获批上市。后续大量品种将以相同的方式实现国内国外同步上市，双线发力值得期。

（tyc234cc太阳医药经济信息中心据中泰证券 江琦,祝嘉琦整理）

蓝鸟生物公布全球首个基因疗法5年支付方案

日前，Bluebird Bio（蓝鸟生物）公布了旗下即将获批的LentiGlobin基因疗法的预期定价，药物价格或将高达210万美元。

位于美国马萨诸塞州剑桥市的蓝鸟生物公司拥有的LentiGlobin是一种基因治疗方法，用于输血依赖性β地中海贫血（TDT）。TDT也称为重型β型地中海贫血症，是一种遗传性血液疾病。如果没有得到及时治疗，患者在生命的最初几年就可能死亡。尽管对疾病的常规管控取得了进展，包括终生频繁输血和铁螯合疗法，但仍存在重大的医疗需求未得到满足。TDT患者需要定期输血以维持血红蛋白（Hb）的存活。不幸的是，长期输血会导致患者体内铁超负荷的风险，这可能导致多器官损害和缩短预期寿命。

LentiGlobin则有望有效填补这一临床需求。这一基因疗法能够在患者的造血干细胞中表达健康的血红蛋白，因而可以被用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞贫血症（SCD）。

此前，LentiGlobin已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）颁发的孤儿药资格，用于治疗β地中海贫血和SCD；FDA还为该疗法治疗TDT颁发了突破性疗法认定。此外LentiGlobin还获得了FDA的快速通道资格和EMA的PRIME资格。

借助积极的三期试验数据及FDA、EMA授予的“优先”资格，这一基因治疗最终可能获得监管批准，蓝鸟生物目前已经将其部分研发资源转向定价策略。目前预期的售价为210万美元，或许会更低。

蓝鸟生物对该支付战略面临的挑战提出了前提，包括如何定义和跟踪患者治疗结果，如何在患者转换保险公司时处理分期付款，以及如何处理医疗补助为任何治疗获得最佳价格的要求。虽然蓝鸟生物提供了一些潜在的解决方案，但很大程度上取决于它最终与保险公司和政府医保体系达成的具体协议。

（tyc234cc太阳医药经济信息中心据新浪医药整理）