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时间：2018-04-11
2018年第90期 2018年4月11日
目 录
【博鳌聚焦】博鳌主旨演讲释放十大信号
【医药新政】市场监管总局揭牌强化医药反垄断、规范秩序、质量安全
【医保新政】县级医院将迎来7大改变
【科研前沿】新型水凝胶可按病情释放药量
【重点新药】血液癌症新药duvelisib获优先审评资格
【药企动态】
阿斯利康3.3亿美元收获RNA疗法治疗NASH
诺华以87亿美元收购基因疗法公司
辰欣药业Q1预告大幅度超预期业绩高增长
一、会议主旨报告围绕改革和开放，彰显大国风范。
二、特别的年份一定会有特别的政策。今年是改革开放40周年，相信今年一定会有特别的政策出台。
三、把改革开放提到“第二次革命”高度。今年的改革力度一定会超过过去两年，前两年主要在协调人事，现在机构改革已经完成，接下来就是把改革落实下去，尤其是国企、财税、金融这几个核心领域。
四、用大量数据和客观事实来讲成绩，彰显自信，给改革开放做了一个大广告。第二大经济体、第一大工业国、第一大货物贸易国、第一大外汇储备国，为全球贡献减贫人口70%，贡献全球经济增量的30%，这些数字比喊话更有力量。
五、“开放的大门不会关闭，只会越开越大”，最新的一个大门就是“中国特色自由贸易港”。
六、“要尽快放宽外资股比限制”。在服务业方面会从金融业开始，制造业方面先从汽车开始；尽快列出投资负面清单。
七、在中美争议的关税问题上展现诚意。明确表示“今年将相当幅度降低汽车进口关税”
八、宣布11月在上海举办“首届中国国际进口博览会”。作为最大进口国主打进口牌以换取更多政治资源。
九、保护竞争、保护产权。一个是国家市场监管总局，一个是国家知识产权局，这两个机构将在这一轮改革开放中扮演关键角色，他们发挥作用的方式很简单，就是“加大执法力度，把违法成本显著提上去，把法律威慑作用充分发挥出来”
十、以政治和军事问题看待海南，夯实南海的后方，打通与泛南海经济圈的合作，拓展海上丝路。
（tyc234cc太阳医药经济信息中心据格上财富整理）
10日上午9时，在国务委员王勇的见证下，国家市场监督管理总局，在原国家工商总局办公地址揭牌，宣布正式组建。
原CFDA的食品安全监管职能悉数划归新的市场监管总局；考虑到药品监管的特殊性，在市场监管总局下，组建国家药品监督管理局，由国家市场监督管理总局管理，主要职责是负责药品、化妆品、医疗器械的注册并实施监督管理。
根据本轮国务院机构改革细案，国家市场监管总局将要承担的以下主要职责，均与医药行业紧密相关。
1、统一反垄断监管与执法
将国家发展和改革委员会的价格监督检查与反垄断执法职责，商务部的经营者集中反垄断执法以及国务院反垄断委员会办公室等职责整合，组建国家市场监督管理总局，作为国务院直属机构。
2、规范和维护市场秩序
负责市场综合监督管理，统一登记市场主体并建立信息公示和共享机制，组织市场监管综合执法工作，规范和维护市场秩序。
3、工业产品质量安全监管
组织实施质量强国战略，负责工业产品质量安全、食品安全、特种设备安全监管，统一管理计量标准、检验检测、认证认可工作等。
（tyc234cc太阳医药经济信息中心据健识局整理）
分级诊疗背景下，县级医院连接着基层医疗服务和城市优质医疗资源，是实现“基层首诊、双向转诊、急慢分治、上下联动”的重要桥梁。作为分级诊疗的“命门”，县级医院将来迎来这7大变化：
1、大批县级强势学科和特色专科将崛起
国务院在2014年发布的《关于印发全面提升县级医院综合能力工作方案的通知》中要求，力争使县域内就诊率达到90%左右，基本实现大病不出县。
提高县医院的医疗服务能力，加强县级医院对“大病”的诊治能力，因此，县级医院的各个专科实力必须得到实质性的提升。
2、“身兼多职”，变身基层大总管
作为医联体的模式之一，县域医共体是推动基层医疗卫生发展的重要抓手。县级公立医院要通过医共体对医共体内部的县、乡、村三级医疗机构提供管理和支援，带动和提升基层医疗卫生服务体系的能力。
县级公立医院不再是单独管好自己，也负责着自己牵头的整个医共体的内部管理。尤其是在紧密医共体中，实行“县管乡用”，利益一体化，管理一体化。
3、高层次人才大批回流
在2014年中央印发的《关于印发推进县级公立医院综合改革意见的通知》中，要求采取政策支持、授予荣誉等措施，引导城市大医院在职学科带头人、医疗骨干全职或兼职到县级公立医院工作，并为其长期在县级公立医院工作创造条件。鼓励已退休的学科带头人、业务骨干到县级公立医院服务。
除了上级帮扶，近几年国家还不断落实县级公立医院的用人自主权，在待遇、职称和专业方面都给予了保障和倾斜。
4、成为医保“香饽饽”
要逐步提升县级公立医院医保保障水平，逐步缩小政策范围内住院费用支付比例与实际住院费用支付比例间的差距。
利用医保杠杆来吸引患者在县级内医疗机构就医，担负着医治“大病”责任的县级医院，其医保保障水平会不断提高。
5、中央财政鼎力支持！
在2016年发改委印发的《全民健康保障工程建设规划》中规定，2017年起，不再安排中央预算内投资支持乡镇卫生院和村卫生室项目建设，相关建设资金由地方政府负责筹集。并全面加强县级医院业务用房建设，确保每个县（市、区）建好1-2所县级公立医院。
6、“预防+治疗”缺一不可
县级公立服务模式转变体现在，医院角色向“健康守门人”转变；工作内容要由单一诊疗向健康教育、预防保健、康复治疗等健康管理工作转变。县级公立医院作为基层医疗卫生服务网络的中心，服务模式由单一向多元化转变。
7、医疗机制的创新先锋
县级公立医院作为公立医院改革的重要主体，作为分级诊疗的“命门”，必须要不断进行开拓创新，探索更符合当地实际情况的医疗卫生服务模式。
县级公立医院必须要有足够的责任意识和担当精神，积极探索适合当地的医疗卫生服务体系，从而使县域内优质医疗资源得以均衡分配和发展，使县域内上下联动可以流畅进行。
（tyc234cc太阳医药经济信息中心据基层医师公社整理）
美国科学家利用小鼠模型成功展示了一种可响应疾病活动性的释药凝胶，其可装载不同的小分子，能“聪明”地根据疾病发作的不同严重程度释放相应的剂量，或将开启未来的新型治疗方案。
很多疾病的发作情况是时轻时重的，而目前传递剂量保持不变的药物治疗方法，很可能无法达到最优用量，容易贻误病情或过度治疗。
关节炎病因十分复杂，虽然并不致命，但严重者可导致关节残疾，影响患者生活质量。而且，炎症性关节炎患者的病情通常一阵子缓，一阵子急，急的时候也就是疾病发作。研究团队称，响应型水凝胶是一种潜在的治疗炎症性关节炎的有效方法。当凝胶接触到关节炎相关酶时，便会分解。释放出一种用于治疗关节炎的皮质类固醇，这时可观察到关节炎活动性降低。
（tyc234cc太阳医药经济信息中心据科技日报 张梦然整理）
开发抗癌新药的生物医药公司Verastem近日宣布，美国FDA已经接受了duvelisib的新药申请，并为其颁发了优先审评资格。Duvelisib是一款磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）和PI3Kγ的first-in-class口服双重抑制剂。Verastem正在寻求这款用于治疗复发性或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的完全批准和治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的加速批准。
Duvelisib是PI3Kδ和PI3Kγ的双重抑制剂，这两种酶帮助恶性B细胞和T细胞的生长和存活。PI3K信号可能导致恶性B细胞的增殖，并在肿瘤微环境的形成和维持中起着重要作用。Duvelisib曾在中期和晚期临床试验中进行评估。这些试验包括作为单一疗法治疗CLL/SLL的3期临床试验DUO，和作为单一疗法治疗难治性惰性非霍奇金淋巴瘤(iNHL)的2期临床试验DYNAMO。在对疗效数据的分析中，DUO和DYNAMO都达到了各自的主要终点。Duvelisib也被评估用于治疗其他恶性血液肿瘤，包括T细胞淋巴瘤。
（tyc234cc太阳医药经济信息中心据药明康德整理）
近日，位于加州圣地亚哥的IonisPharmaceuticals公司宣布该公司授予阿斯利康(AstraZeneca)进一步开发IONIS-AZ6-2.5-LRx，治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的独家授权。Ionis公司将从阿斯利康获得3000万美元的付款，并且根据药物开发过程中的里程碑可能获得额外高达3亿美元的付款。
NASH是非酒精性脂肪肝病(NAFLD)的一种，它是由于脂肪在肝脏中积累而造成的。NASH患者不但脂肪在肝脏中聚集，而且在肝脏中出现炎症和肝细胞损伤。这种疾病最终可能导致肝硬化和肝癌的产生。肥胖症、2型糖尿病和代谢综合症患者患上NAFLD和NASH的风险升高，但目前还没有FDA批准的治疗NAFLD和NASH的药物，医生对患者的建议通常是减肥和保持健康的饮食习惯。
Ionis公司开发的IONIS-AZ6-2.5-LRx是抑制一个未披露的NASH靶点的反义RNA疗法。这一疗法应用了Ionis公司最新的2.5代化学修饰技术和配体复合反义(LICA)技术。2.5代化学修饰技术让反义药物能够有效分布到人体内包括肝脏、肾脏、肺、肌肉、脂肪、肾上腺和外周神经等多种组织中，从而扩展反义药物的应用范围。
LICA技术则通过在反义药物上添加特定化学结构或者分子，增强药物向特定组织的运送。Ionis公司的临床1期试验表明，增强靶向肝脏运送的LICA技术可以将某些反义药物的药效增强30倍。
（tyc234cc太阳医药经济信息中心据药明康德整理）
近日，诺华（Novartis）公司宣布已与AveXis达成协议，计划以总共87亿美元的价格收购这家处于临床阶段的基因疗法公司。此次收购得到了两家公司董事会的一致通过。
AveXis致力于将基因疗法用于临床，为患有危及生命的罕见神经系统遗传病的患者和家庭带来治疗希望。该公司目前正在进行多项关于脊髓性肌萎缩（SMA）的临床研究。SMA是一种遗传性神经退行性疾病，由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。AveXis的主要基因疗法候选药物AVXS-101在治疗1型SMA方面具有引人注目的临床数据，这是导致婴儿死亡的头号遗传病因，90%患这种疾病的婴儿不能活过2岁，或需要永久依赖呼吸机生存。据估计，每6000-10000个孩子中就有一个受某种形式的SMA影响。
AveXis预计将于2018年下半年向FDA提交AVXS-101的生物制剂许可申请。如果获批，AVXS-101将成为“first-in-class”的一次性治疗方法，通过有效替代有缺陷的SMN1基因来解决SMA的根本遗传病因。美国FDA已经授予AVXS-101孤儿药资格和突破性疗法认定，该药物也分别在欧洲和日本获得PRIME和Sakigake资格。
除AVXS-101外，AveXis还能提供先进的AAV9基因疗法制造能力和宝贵的研发能力，AAV9被认为是经过临床证实的用于中枢神经系统疾病的基因递送平台。其管线产品可以用于治疗Rett综合征（RTT）和由超氧化物歧化酶1基因SOD1突变引起的肌萎缩侧索硬化症。
（tyc234cc太阳医药经济信息中心据药明康德整理）
公司发布2018Q1业绩预告，预计2018Q1实现收入9.3-9.8亿，同比增长70-80%；归母净利润1.1-1.2亿，同比增长120-140%；扣非后归母净利润1.1-1.2亿，同比增长150-170%。
2018Q1收入和净利润均实现了快速增长，大幅超出我们预期。我们估计主要原因在于公司产品实现了量价齐升带来的业绩高增长。
大输液行业触底反弹，2018Q1辰欣预告增速进一步提升。公司全面调整产品结构，聚焦盈利能力强的大品种，亏损和低毛利产品减产甚至停产，各类产品毛利率均明显提升，估计在2017年报基础上综合毛利率进一步提升。高端制剂快速放量，2015年以来获批的10多个高价格高毛利PP安瓿独家品种+溴芬酸钠首仿等高端制剂快速放量。红霉素眼膏等多个低价药品种持续提价，显著增厚利润。
从需求端来看，随着医疗需求增加+医保规模扩大，大输液需求量将保持5%左右的稳定增长。从结构来看，低毛利率的玻瓶和塑瓶向高毛利率的非PVC软袋升级，全行业软袋占比仅30%，对比发达国家80%市占率还有持续提升空间。从价格来看，行业集中度提升带来龙头企业议价能力提高，产品价格上涨。从盈利能力来看，2017年报大输液上市公司的收入平均增速不低于10%、毛利平均增速接近30%、毛利率平均提升幅度超过5%，盈利能力出现明显提升。
公司高度重视研发，每年研发费率在5%左右。仿制药方面，公司开发了首仿溴芬酸钠、右美托咪定等10多个独家PP安瓿、海外ANDA制剂。创新药方面，已有1类抗肿瘤药和降糖药获批临床，抗结核药临床获批在即，未来仍将继续加码创新药研发以丰富研发管线。
（tyc234cc太阳医药经济信息中心据西南证券 朱国广,周平整理）
渝公网安备 50011202503598号