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时间：2018-04-16
2018年第93期 2018年4月16日
目 录
【医改新政】国务院发文医药改革7项工作
【医药新政】药店分级管理明确三类药店经营范围
【科研前沿】美研发出急性髓细胞白血病新药
【FDA指南】FDA连发两条NGS测试最终指南
【药企动态】
恒瑞17.6亿研发费用撑起2500亿市值
一季度共14家医药公司登陆纳斯达克
【医改新政】
4月12日，国务院印发了《关于落实<政府工作报告>重点工作部门分工的意见》,涉及医疗、医药、医保的内容如下：
一是在推进供给侧结构性改革方面
要发展壮大新动能；加快制造强国建设；全面实施全国统一的市场准入负面清单制度；进一步减轻企业税负，大幅降低企业非税负担。
二是在加快建设创新型国家方面
加强国家创新体系建设。启动一批科技创新重大项目，国家科技投入要向民生领域倾斜，加强雾霾治理研究，推进癌症等重大疾病防治攻关。
三是要深化基础性关键领域改革方面
推进社会体制改革；深化公立医院综合改革；深入推进教育、文化、体育等改革，充分释放社会领域巨大发展潜力。
四是在大力实施乡村振兴战略方面
推动农村各项事业全面发展。完善农村医疗、教育、文化等公共服务。
五是积极扩大消费和促进有效投资方面
增强消费对经济发展的基础性作用。支持社会力量增加医疗、养老、教育、文化、体育等服务供给。
六是在推动形成全面开放新格局方面
全面放开一般制造业，扩大电信、医疗、教育、养老、新能源汽车等领域开放。
积极扩大进口，对部分市场热销日用消费品及药品，较大幅度降低进口税率，抗癌药品力争降到零税率。
七是在提高保障和改善民生水平方面
稳步提高居民收入水平，提高个人所得税起征点，增加子女教育、大病医疗等专项费用扣除，合理减负。
实施健康中国战略；加大医护人员培养力度；通过发展“互联网+医疗”、医联体等，把优质医疗资源下沉；继续提高基本公共卫生服务经费人均财政补助标准；坚持预防为主，加强重大疾病防控；改善妇幼保健服务；支持中医药事业传承创新发展；鼓励中西医结合；对境外已上市销售的药品，研究简化进口使用的审批手续；创新食品药品监管方式。强化民生兜底保障。
做好北京冬奥会、冬残奥会筹办工作，多渠道增加全民健身场所和设施。
（tyc234cc太阳医药经济信息中心据赛柏蓝器械整理）
【医药新政】
4月11日，广东省食药监局召开新闻通气会，将推行药店“分级分类”管理制度，零售药店将分为一类店、二类店和三类店进行管理。该办法将于4月15日起实施。
明确三类药店经营范围
一类店经营范围限定为非处方药。二类店经营范围限定为非处方药、处方药。三类店经营范围包括非处方药、处方药、中药饮片等所有可在药品零售企业销售的药品。经批准三类店还可销售二类精神药品、医疗用毒性药品及罂粟壳，并在《药品经营许可证》的经营范围上单独列明。
上述企业均禁止销售麻醉药品、放射性药品、第一类精神药品、终止妊娠药品、蛋白同化制剂、肽类激素（胰岛素除外）、药品类易制毒化学品、疫苗等法律法规的规定。
此外，药品零售企业将按风险程度从小到大依次分为A级、B级、C级和D级，并根据日常监督检查、跟踪检查及飞行检查结果，结合设置条件的满足程度进行动态调整，并规定从高级别调整至低级别后，再调整至高级别的，时间间隔不能少于一年。
提高药学技术人才配备
药品零售企业应配备足够的、与经营范围和经营规模及岗位职能相适应的药学技术人员，从事质量管理、药学服务及处方审核等工作。企业按照国家有关规定配备的执业药师，负责处方审核，指导合理用药，并对经其审核的处方负责。
推行药品零售企业分级分类管理，可更好针对性管理，从而更好满足广大人民群众的用药需求，确保药品质量安全。
（tyc234cc太阳医药经济信息中心据羊城晚报整理）
【科研前沿】
美国《科学·转化医学》杂志11日发表的研究显示，一种小蛋白质药物有望用于治疗急性髓细胞白血病。
此前已有研究显示，如果MDMX和MDM2两种基因过度表达，就会抑制抗癌基因p53的活性，从而导致某些癌症。但此前医学界研究的抗癌药物还局限于MDM2抑制剂。
美国爱因斯坦医学院等机构的研究人员研发了一种可以同时抑制MDMX和MDM2的新药，充分激活p53，使其发挥抗癌功效。这种新药属于订书肽。订书肽的螺旋结构更稳定，可以避免药物在到达靶点前被酶降解。
动物实验显示，这种新药可将移植了人类白血病细胞的小鼠的中位生存期从50天延长到150天。约40%的小鼠甚至被该药治愈，超过一年没有发病。
研究人员表示，新药不仅有望用于治疗急性髓细胞白血病，还有望用于治疗其他与p53相关的癌症。
（tyc234cc太阳医药经济信息中心据新华社 周舟整理）
【FDA指南】
近日，美国FDA确定了两项最终指南，以推动下一代测序（NGS）技术的高效开发，并指导相关治疗。该指南为NGS技术的设计、开发和验证提供了建议，并将在推进个体化诊疗方面发挥重要作用。
NGS通过检测基因组变异来确定一个人是否患有或可能患有遗传病。传统的诊断方法通常能够检测与单一疾病相关的化学变化，而NGS可以在单个测试中查看数百万个DNA的变化，以帮助确定病因。
发布的第一项指南是《Use of Public Human Genetic Variant Data bases to Support Clinical Validity for Geneticand Genomic-Based In Vitro Diagnostics》。它为研发者提供了一种方法，可以用来自FDA认可的公共数据库的临床证据来支持其测试的临床声明，并为基因组测试结果的准确临床评估提供保证。
发布的第二项指南是《Considerations for Design, Development, and Analytical Validation of Next Generation Sequencing(NGS)–Based In Vitro Diagnostics(IVDs) Intended to Aidinthe Diagnosisof Suspected Germline Diseases》。它为设计、开发和验证用于诊断疑似遗传病患者的NGS测试提供建议，它阐述了美国FDA会审查的上市前提交的内容，以确定测试的分析有效性。
发布这些最终指导意见是基于来自公众和NGS技术开发者的广泛反馈，这些指导将帮助FDA在制定和审查NGS测试方面提高监管效率。FDA还建立了遗传健康风险测试标准，并建议允许在一次性机构审查后进行营销。
（tyc234cc太阳医药经济信息中心据药明康德整理）
【药企动态】
4月15日，恒瑞医药公布了2017年年报，营业收入138.36亿元（+24.72%），归属于上市公司股东的净利润为32.17亿元（+24.25%），扣非净利润为31.01亿元（+19.76%）。
恒瑞医药市值曾一举站上了2500亿元，虽然前两天前医药板块普跌，恒瑞医药当日股价下跌了4.65%，跌去100亿市值，但目前市值仍接近2200亿元。
恒瑞医药近7年研发投入增长趋势
恒瑞2017年各项经济指标稳步增长，主要驱动因素为以下三个方面：
一是创新成果的收获；二是制剂出口创收；三是恒瑞产品结构优化。恒瑞将继续稳步推进研发创新和制剂产品的国际化，同时，也将着力于产品结构的优化提升。
业务营收情况
恒瑞医药主营业务涉及药品研发、生产和销售，主要产品涵盖抗肿瘤药、手术麻醉类用药、特殊输液、造影剂、心血管药等众多领域。
在恒瑞2017年的138.36亿元营业收入中，国内收入占131.87亿（95.31%），国外占6.37亿（4.69%），海外收入较2016年的比例上升了0.8个百分点。
恒瑞的收入增长主要来自肿瘤药、造影剂和手术麻醉产品。创新药阿帕替尼等产品的快速放量，肿瘤药品依然保持市场领先地位；造影剂产品销售额较去年增44.85%，位列国内该领域市场占有率第一；手术麻醉产品同比增长19.71%。
研发投入情况
恒瑞2017年的研发费用达到17.59亿元（+48.53%），在已公布年报的制药公司中遥遥领先，为项目研发和创新发展提供了有力支持。
截至目前，公司2个创新药艾瑞昔布和阿帕替尼上市。2017年，注射用SHR-A1403、SHR-9146、SHR-1316注射液、SHR-8554注射液、SHR-1314注射液等产品获准在海外开展临床试验。
制剂国际化
2017年，恒瑞继续加大国际化战略的实施力度，积极拓展海外市场，实现海外销售收入6.37亿元人民币。仿制药国际化方面，苯磺顺阿曲库铵注射液、多西他赛注射液、盐酸右美托咪定注射液在美国获批，注射用卡泊芬净和地氟烷在欧洲获批，注射用环磷酰胺等系列产品销售稳步增长；欧、美、日高端法规市场各项目按计划开展注册申报工作，2017年分别向美国FDA递交了4个注射剂、2个原料药，向日本递交1个注射剂，向欧洲递交1个片剂、1个原料药的注册申请；其他新兴市场逐步加强注册力度。创新药国际化方面，注射用SHR-A1403、SHR9146、SHR-1316注射液、SHR8554注射液、SHR-1314注射液等产品获准在海外开展临床试验。
2018年发展计划
2018年，恒瑞将坚持“科技创新”和“国际化”两大战略，增强危机意识，整合优势资源，提高工作效率，全面布局中国恒瑞，努力打造世界恒瑞。
恒瑞将坚持国内、国外两个市场，并做好两个市场的相互策应。一是在仿制药方面，努力重点做大恒瑞药品在欧美、日本、香港、南美等地区的销售，力争恒瑞的海外销售再上一个新台阶；二是在创新药方面，恒瑞要一步一个脚印，扎实推进创新药的海外临床，力争恒瑞创新药早日在海外上市销售。
（tyc234cc太阳医药经济信息中心据医药魔方数据整理）
据科睿唯安旗下BioWorld的统计，完成IPO的生物医药公司共计14家，募集到总资金高达12亿美元。这是自2000年以来，单季募集总资金第三高的季度。
1. 公司名称：Arcus Biosciences
募集资金：1.38亿美元
公司介绍：
Arcus旨在发现和开发创新型癌症免疫疗法。该公司的研发管线中，每个产品针对不同免疫机制靶点。这类组合产品管线，可实现全方位激活抗癌免疫反应。
其中，Arcus已有2个先导产品挺进1期临床，它们分别是腺苷受体抑制剂AB928和抗PD-1单克隆抗体AB122。AB928和AB122可分别逆转阻断上述两类免疫抑制剂信号，达到激活抗癌免疫反应的治疗作用。
2. 公司名称：Armo Biosciences
募集资金：1.28亿美元
公司介绍：
Armo先导候选产品AM0010是一种人源化重组细胞因子IL-10聚乙二醇化物，能够促进人体免疫系统中称为CD8+ T免疫细胞的存活、扩增和杀伤力。CD8+ T细胞可以识别和杀死癌细胞，促进增加肿瘤内CD8+ T细胞水平，可能改善患者的预后和生存。此外，ARMO的免疫肿瘤学产品管线，还包括抗PD-1单克隆抗体的癌症免疫疗法。
3. 公司名称：Biofrontera
募集资金：1200万美元
公司介绍：
Biofrontera是一家专注于皮肤病药物和医用美容品的生物医药公司，有三款产品已经上市。这家生物医药公司有两款新药正在研发中，BF-derm1是一款不可逆的组氨酸脱羧酶抑制剂，通过抑制组胺的合成，来治疗抗组胺药难治性荨麻疹；BF-1则是一款血清素受体拮抗剂，可用于偏头痛的预防。
4. 公司名称：Bioxcel Therapeutics
募集资金：6000万美元
公司介绍：
Bioxcel是一家位于临床阶段的生物医药公司，公司目前有两款进入临床阶段的新药，一款名为BXCL701，是DPP8/9和FAP的抑制剂；另一款则是BXCL501，它是一款选择性的α2a肾上腺素能受体激动剂，有望治疗老年失智症、精神分裂症、以及双相情感障碍。
5. 公司名称：Cue Biopharma
募集资金：6600万美元
公司介绍：
Cue Biopharma公司的独创技术平台力图使用生物制剂来模拟抗原呈递细胞（APC）的功能。该公司制造的CUE Biologics大分子在抗体骨架上结合了两个重要部件：一个是主要组织相容性复合物抗原肽（pMHCs)，另一部分是一个共刺激信号分子。对于肿瘤免疫疗法来说，CUE Biologics的作用是激活与肿瘤相关的T细胞活性，而在治疗自身免疫疾病时，CUE Biologics的作用是抑制或者杀伤那些攻击自身组织的T细胞。
6. 公司名称：Evolus
募集资金：6000万美元
公司介绍：
Evolus专注于开发先进美容手术和疗法，其主要在研产品prabotulinumtoxinA 900kDa完成了3期临床试验。PrabotulinumtoxinA是一个分子量为900kDa的纯化A型肉毒杆菌毒素复合物。
7. 公司名称：Eyenovia
募集资金：2730万美元
公司介绍：
Eyenovia位于临床阶段，专注于治疗眼部疾病。其涉及的领域包括青光眼、干眼症、过敏性眼病等。其几项独有给药技术有望带来“first-in-class”的下一代眼科新药，在减少系统毒性的同时，还提高收益/风险比。
8. 公司名称：Genprex
募集资金：640万美元
公司介绍：
Genprex是一家打造基因疗法的生物技术新锐。它所打造的疗法也被称为免疫基因疗法，其领先产品Oncoprex将TUSC2基因包在带有正电子的脂质纳米载体中，通过静脉输注，靶向癌症细胞。目前，它与erlotinib联用治疗非小细胞肺癌的临床试验已进入到2期。
9. 公司名称：Homology Medicines
募集资金：1.66亿美元
公司介绍：
Homology致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。基于衍生自人类造血干细胞（AAVHSCs）的腺相关病毒载体，Homology旨在通过基因疗法，或通过自然的同源重组DNA修复，进行精确而有效的基因药物传递。
据了解，该公司的主要疗法HMI-102正在研发用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU），Homology还与诺华合作开发了针对眼科靶点和血红蛋白病的新疗法。
10. 公司名称：Menlo Therapeutics
募集资金：1.40亿美元
公司介绍：
Menlo Therapeutics 公司是一家临床新药开发企业，专注于慢性瘙痒症和慢性咳嗽两大治疗领域，研发管线产品serlopitant是NK-1受体拮抗剂。Serlopitant最初由Merck公司研制，2012年授权给Menlo Therapeutics 公司，目前已成功完成了两项瘙痒症2期临床研究，一项针对各种原因导致的瘙痒症（TCP-101），另一项针对结节性痒疹相关的瘙痒症（TCP-102）。
11. 公司名称：resTORbio
募集资金：9780万美元
公司介绍：
resTORbio公司是一家临床试验阶段的生物医药公司，专注于治疗衰老相关疾病的新型疗法的开发和推广。该公司是在2017年初由PureTech Health筹建创立，获得诺华授权的mTOR通路相关靶点抑制剂化合物。
resTORbio公司的TORC1管线临床项目计划包括两种策略：TORC1抑制剂RTB101单用，或者RTB101+依维莫司的联合用药策略。
12. 公司名称：Sol-Gel Technologies
募集资金：8630万美元
公司介绍：
Sol-Gel专注于皮肤病，致力于寻找、开发、推广治疗皮肤疾病的药物。其管线中有3款在研新药，VERED的适应症为丘疹脓包型玫瑰痤疮，TWIN与SIRS-T的适应症均为普通的痤疮。
13. 公司名称：Solid Biosciences
募集资金：1.44亿美元
公司介绍：
Solid Biosciences致力于用多种方式治疗杜氏肌营养不良症。其技术主要有三个分支：Solid One，Solid GT，Solid Suit。
14. 公司名称：Unum Therapeutics
募集资金：6924万美元
公司介绍：
Unum Therapeutics是一家临床阶段的生物医药公司，专注于开发基于抗体偶联T细胞受体或ACTR细胞免疫疗法的公司。
Unum的主要产品ACTR087与Genentech的Rituxan（利妥昔单抗）联合用于治疗复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤的成人患者。Unum的ACTR707进入1期临床研究，CTR087结合Seattle Genetics的新型抗体SEA-BCMA，正在成人复发性或难治性多发性骨髓瘤患者中进行研究。
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